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腺相關病毒(AAV)包裝

Adeno-Associated Virus

腺相關病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）屬于微小病毒科( parvovirus)，爲無包膜的單鏈線狀 DNA 病毒。AAV 的基因組約 4700bp，包括上下遊兩個開放讀碼框架(ORF)，位于分別由 145 個核苷酸組成的 2 個反向末端重複序列(ITR)之間。由于腺相關病毒具有宿主範圍廣、安全性高、免疫原性低、表達穩定和物理性質穩定等優點，已被廣泛地應用于基礎研究和臨床試驗中，並且腺相關病毒載體已成爲世界上最常用的基因治療載體之一。

腺相關病毒有如下特點：

安全

AAV不參與任何疾病的發生，已經用于臨床疾病的治療。

表達周期久

AAV免疫原性低，基因可持續表達半年以上。

動物水平感染

AAV滴度高達10¹³vg/ml以上，在體組織感染能力強。

当前產品與服務
服務流程
質量標准
載體選擇
血清型/啓動子
常見問題
客戶評價
感染實例
發表文獻

腺相關病毒当前產品與服務

服務類型	提供当前產品	滴度	適用範圍
常規基因過表達/幹擾 CRISPR/Cas9 AAV circRNA/LncRNA/miRNA過表達和幹擾定制光遺傳、化學遺傳、鈣指示劑、跨血腦屏障AAV、逆行示蹤AAV 組織特異性DIO AAV、Cre重組酶	常規啓動子/血清型AAV	10¹²v.g/ml或10¹³v.g/ml	適用于大部分組織感染
		特異性啓動子/血清型AAV	10¹²v.g/ml或10¹³v.g/ml	適用于特定的靶器官/組織感染，特異性強

服務流程

質量標准

檢測項目	檢測方法	檢測結果
支原體	PCR	陰性
內毒素	LAL	合格
細菌	培養法	陰性
真菌	培養法	陰性
活性滴度	qPCR	≥10^12 v.g/ml

載體選擇（常用）

編號	調控方式	元件順序	原核抗性	荧光標記	啓動子
AAV001	過表達	pHBAAV-CMV-MCS-3flag-T2A-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	CMV
AAV003	過表達	pHBAAV-CMV-MCS-3flag-EF1-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	CMV
AAV004	過表達	pHBAAV-CAG-MCS-T2A-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	CAG
AAV006	過表達	pHBAAV-CAG-MCS-T2A-mCherry	Ampicillin	mCherry	CAG
AAV026	過表達	pHBAAV-CMV-MCS-T2A-mCherry	Ampicillin	mCherry	CMV
AAV071	過表達	pHBAAV-CMV-MCS-3flag	Ampicillin	無	CMV
AAV123	過表達	pHBAAV-CMV-MCS-P2A-Luc2	Ampicillin	Luciferase	CMV
AAV007	過表達cre誘導	pHBAAV-CAG-DIO-MCS-T2A-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	CAG
AAV008	過表達cre誘導	pHBAAV-CAG-DIO-MCS-T2A-mCherry	Ampicillin	mCherry	CAG
AAV027	過表達cre誘導	pHBAAV-CMV-DIO-MCS	Ampicillin	無	CMV
AAV028	過表達cre誘導	pHBAAV-CMV-DIO-MCS-T2Am-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	CMV
AAV030	過表達cre誘導	pHBAAV-CAG-DIO-MCS	Ampicillin	無	CAG
AAV020	幹擾	pHBAAV-U6-MCS-CMV-mCherry	Ampicillin	mCherry	U6
AAV021	幹擾	pHBAAV-U6-MCS-CMV-EGFP	Ampicillin	EGFP	U6
AAV036	幹擾	pHBAAV-U6-MCS-CMV-ZsGreen	Ampicillin	ZsGreen	U6
AAV074	幹擾	pHBAAV-U6-MCS-CMV-eRFP	Ampicillin	eRFP	U6
AAV121	幹擾	pHBAAV-U6-MCS	Ampicillin	無	U6
AAV122	幹擾	pHBAAV-U6-MCS-CMV-Luc	Ampicillin	Luciferase	U6
AAV023	Cas9/gRNA	pHBAAV-CMV-Sacas9-U6-gRNA	Ampicillin	無	U6

特異性啓動子請查看下方內容，更多載體類型，請點擊咨詢在線技術客服>>

漢恒AAV血清型推薦

感染部位	推薦血清型
心髒	AAV9
肝髒	AAV8/AAV9
全腦（跨血腦屏障）	AAV-BBB
大腦（局部）	AAV9/AAV2/AAV5
逆行示蹤	AAV-Retro
脊髓	AAV5/AAV1/AAV9
脂肪	AAV9
骨骼肌	AAV9
眼睛	AAV2/AAV-DJ
肺髒	AAV6
肾髒	AAV2/AAV9
腸道	AAV1/AAV5
血管（內皮爲主）	AAV1/AAV5
胰腺	AAV8

特異性啓動子

組織	啓動子名稱	啓動子特性
神經	hSyn	神經元特異性啓動子
	mecp2	較短的神經元特異性啓動子
	TUBA1A (Tα1)	早期神經元特異性啓動子
	Nms	神經元特異性啓動子
	c-fos	興奮神經元特異性啓動子
	CaMKII	前腦谷氨酸能神經元特異性啓動子
	hVGAT	GABA能神經元/中間神經元特異性啓動子
	TH	多巴胺神經元特異性表達啓動子
	gfaABC1D (minimal GFAP)	星形膠質細胞特異性啓動子
	CD68	活化狀態的小膠質細胞特異性啓動子
	ibal	活化和靜息狀態的小膠質細胞特異性啓動子
	CX3CR1	小膠質細胞特異性啓動子
	TMEM119	小膠質細胞特異性啓動子
	CNP (NPPC)	少突膠質細胞或施萬細胞特異性啓動子
	MBP	少突膠質細胞特異性啓動子
	PLP	少突膠質細胞特異性啓動子
	Pdgfra	少突膠質前體細胞特異性啓動子
	NG2	少突膠質前體細胞特異性啓動子
	Pirt	感覺神經元特異性啓動子
	ALDH1L1	丘腦星形膠質細胞特異性啓動子
心髒	cTNT	心肌細胞特異性啓動子
	POSTN	心肌成纖維細胞特異性啓動子
	COL1A2	成纖維細胞特異性啓動子
	TCF21	心肌成纖維細胞特異性啓動子
	ANF	心房特異性啓動子
肌肉	TCF4	胫前肌肌肉特異性啓動子
	SM22a	平滑肌特異性啓動子
	MHCK7	肌肉特異性啓動子
	ACTA1 (synthesized Spc5-12)	肌細胞特異性啓動子
	MYOG	心肌成纖維細胞特異性啓動子
肺	SP-C (SFTPC)	肺上皮細胞特異性啓動子
肝髒	TBG	肝髒特異性啓動子
		ALB	肝髒特異性啓動子
		Apoe	肝髒特異性啓動子
		Hlp	人源肝髒特異性啓動子
		LRAT	肝星狀細胞特異性啓動子
		oit3	肝窦內皮細胞特異性啓動子
肾髒	nphs1	肾髒足細胞特異性啓動子
	nphs2	肾髒足細胞特異性啓動子
	Ksp-cadherin	肾小管上皮細胞特異性啓動子
	SGLT2	近端肾小管上皮細胞特異性啓動子
	Ggt1	近端肾小管特異性啓動子
胰腺	padx1（pdx1）	胰腺特異性啓動子
胰腺	Insulin2	胰腺特異性啓動子
腸道	Villin	腸道特異性啓動子
脂肪	FABP4 (aP2)	脂肪細胞特異性啓動子
	adiponectin	脂肪細胞特異性啓動子
	UCP1	棕色脂肪細胞特異性啓動子
	Myf5	前體脂肪細胞特異性啓動子（骨骼肌系）
內皮	TIE1	內皮細胞特異性啓動子
		TIE2	內皮細胞特異性啓動子
		CDH5	內皮細胞特異性啓動子
		ICAM2	內皮細胞特異性啓動子
視網膜	rpe65	視網膜特異性啓動子
	Arr3	視網膜視錐細胞特異性啓動子
	hrk	視網膜視錐細胞和視杆細胞特異性啓動子
	RLBP1	視網膜特異性啓動子
前列腺	DD3	前列腺癌細胞特異性啓動子
皮膚	Keratin14	皮膚表皮細胞特異性啓動子
甲狀腺	TTF1	甲狀腺濾泡細胞/肺腺癌特異性啓動子
巨噬細胞（造血）	PF4	巨核細胞特異性啓動子
巨噬細胞（免疫）	F4/80	巨噬細胞特異性啓動子
巨噬細胞（免疫）		sp146	巨噬細胞特異性啓動子
淋巴	lyve1	淋巴內皮特異性啓動子
淋巴		PROX1	淋巴內皮細胞特異性啓動子
白血病細胞	WT1	白血病細胞特異性啓動子
腫瘤	TERT	腫瘤特異性啓動子
骨	COL2A1	軟骨細胞特異性啓動子
幹細胞	Nanog	多功能幹細胞啓動子

漢恒特異性血清型AAV：

血清型名稱	對應特異性細胞
AAV-shH10	視網膜穆勒細胞
AAV-Vec	內皮細胞
AAV-MG	小膠質細胞
AAV-MG1.2	小膠質細胞
AAV-br1	腦血管內皮細胞特異
AAV-BI30	腦部血管內皮
AAV-eVEC	外周血管內皮
AAV-anc80L	視網膜，內耳
AAV-ie	內耳
AAV-BBB	穿過血腦屏障
AAV-cap-B10	腦部
AAV-GL	視網膜
AAV-NN	視網膜
AAV-BLS	膀胱
AAV4
AAV7
AAV11
AAV-PAN	胰腺
AAV-6.2FF	肺
AAV-Ark313	T細胞
AAV-SCH9	神經幹細胞
AAV-GEC	肾小球

常見問題

腺相關病毒（AAV）是否可以用于感染細胞？

因其在快速分裂的細胞系中表達能力有限，一般不推薦使用腺相關病毒感染細胞。

部分血清型也可進行細胞感染，例如AAV-DJ。

不同的腺相關病毒（AAV）血清型的主要區別是什麽？

幾乎所有的AAV病毒骨架都是來源AAV2，不同血清型的差異在于包裹AAV遺傳物質的蛋白外殼（Capsid），比如AAV5型，AAV8型和AAV9型，也可以分別標記爲AAV2/5, AAV2/8, AAV2/9。其中2代表骨架來源于AAV2，血清型爲5，8和9。

腺相關病毒（AAV）的包裝容量一般多大？

腺相關病毒的包裝容量（兩個ITR之間的片段大小）通常不超過4.5kb，去除啓動子、荧光標記、轉錄終止信號polyA等元件之外，外源基因的容量一般在2k左右。

客戶評價

南方醫科大學第三附屬醫院楊同學

漢恒的病毒当前產品一如既往的讓人安心，一開始說明了需求之後，很順暢的溝通就確定了合作，實驗效果也非常讓人驚喜，非常愉快的合作。

AAV2/5關節內注射感染小鼠關節軟骨 · 2024年9月發表于Bone Research（IF=14.3）

四川大學華西第二醫院莫同學

解決了一直苦惱的問題！特異性啓動子+血清型，簡直是特異性調控的神。合作過程中，請教了很多專業性和操作上的問題，解答的也非常詳細有耐心。

AAV-VEC-TIE特異性啓動子感染小鼠肺部 · 2024年8月發表于Cell Metabolism（IF=27.7 ）

中國藥科大學肖同學

實驗自己嘗試了很多遍，都不理想，從同學那裏了解到漢恒的服務很不錯，合作過之後，果然如此，經驗豐富，專業過硬，實驗效果很滿意，溝通起來也很順暢。

AAV2/9原位注射感染小鼠肾髒 · 2024年8月發表于Advanced Science（IF=14.3）

AAV感染實例

客戶發表文獻節選

Moderate UV Exposure Enhances Learning and Memory by Promoting a Novel Glutamate Biosynthetic Pathway in the Brain

（雜志:CELL，IF=41.582，中國科學技術大學）

LECT2, a Ligand for Tie1, Plays a Crucial Role in Liver Fibrogenesis

（雜志:CELL，IF=41.582，南方醫科大學）

Local hyperthermia therapy induces browning of white fat and treats obesity

（雜志:CELL，IF=41.582，華東師範大學）

Neuraminidase 1 is a driver of experimental cardiac hypertrophy

（雜志:European Heart Journal，IF=29.983，中國藥科大學）

Targeting E3 Ubiquitin-Ligase WWP1 Prevents Cardiac Hypertrophy Through Destabilizing DVL2 via Inhibition of K27-Linked Ubiquitination

（雜志:CIRCULATION，IF=29.690，中國航天員空間醫學基礎與應用國家重點實驗室）

N6-methyladenosine-modified TRAF1 promotes sunitinib resistance by regulating apoptosis and angiogenesis in a METTL14-dependent manner in renal cell carcinoma

（雜志:Molecular Cancer，IF=27.401，浙江大學附屬邵逸夫醫院）

Sja-miR-71a in Schistosome egg-derived extracellular vesicles suppresses liver fibrosis caused by schistosomiasis via targeting semaphorin 4D

（雜志:Journal of Extracellular Vesicles，IF=25.841，中山大學）

Transcriptional switch of hepatocytes initiates macrophage recruitment and T cell suppression in endotoxemia

（雜志:Journal of Hepatology，IF=25.083，中南大學湘雅三醫院）

TRIB3 Interacts With β-Catenin and TCF4 to Increase Stem Cell Features of Colorectal Cancer Stem Cells and Tumorigenesis

（雜志:Gastroenterology，IF=22.682，中國醫學科學院北京協和醫學院）

Reducing Hypothalamic Stem Cell Senescence Protects against Aging-Associated Physiological Decline

（雜志:Cell Metabolism，IF=21.567，中南大學湘雅醫院）